医讯网资讯，获悉，4 月 10 日，国际顶级期刊《自然》发表了一项来自中国团队的重磅研究成果，上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学以及正序生物合作完成的 β- 地中海贫血碱基编辑疗法 cs-101 注射液的临床试验结果正式发布，5 名需要终身输血的地贫患者，经过治疗后全部达到了临床治愈的标准，这也是全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物的临床应用成果。
β- 地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，患者因为基因缺陷，无法正常合成血红蛋白，导致终身需要输血来维持生命，不仅给患者和家庭带来了极大的经济负担，长期输血还会导致铁过载等并发症，严重影响患者的生活质量和寿命。在我国，这类患者的数量并不少，很多患者都在等待能够彻底治愈的疗法。
而这次的碱基编辑疗法，就是针对这个疾病的基因缺陷进行精准的修复，研究团队通过体外的碱基编辑技术，对患者的造血干细胞进行基因修复，然后再将修复后的干细胞回输到患者体内，让患者的身体能够重新合成正常的血红蛋白，从根源上解决地贫的问题。
临床试验的结果显示，5 名输血依赖型的 β- 地中海贫血患者，在接受治疗后的 1 个月内，就全部成功摆脱了终身输血的状态，其中首例患者脱离输血的时间已经超过了 28 个月，而且整个治疗过程中，没有发现脱靶的现象，安全性也得到了充分的验证。这也是中国关于 β- 地中海贫血的临床研究，首次登上《自然》这本国际顶级期刊，标志着我国在基因编辑治疗领域，已经走到了全球的前列。
这项成果的发布，也为广大的地贫患者带来了新的希望，未来，这项技术有望进一步推广，让更多的遗传病患者能够通过基因编辑的疗法，彻底摆脱疾病的困扰，重获健康的身体。
来源：医疗晨报
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