医讯网资讯，获悉，4 月 3 日，美国 FDA 批准渤健诺西那生钠高剂量方案上市，新增 50mg/5mL、28mg/5mL 规格，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。基于 DEVOTE Ⅱ/Ⅲ 期研究，高剂量显著提升运动功能，负荷周期缩短、依从性提升，安全性与低剂量一致，已在欧盟、日本获批，完善全球 SMA 治疗格局。
据了解，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者的肌肉会逐渐的萎缩，最后无法呼吸，很多患儿在很小的时候就去世了。诺西那生钠是治疗 SMA 的首个药物，以前的低剂量方案，患者需要每 4 个月就要打一次针，而且要长期的打，很多患者因为频繁的打针，依从性很差。
而这次的高剂量方案，能够把给药的间隔，从 4 个月延长到 6 个月，患者不用那么频繁的打针了，而且高剂量的药物，能够更好的提升患者的运动功能，让患者能够更好的恢复。临床研究的结果显示，高剂量方案的患者，运动功能的改善比低剂量的好很多，而且安全性和低剂量的一样，没有出现新的安全问题。
渤健的相关负责人表示，这次高剂量方案的获批，将给 SMA 患者带来新的治疗选择，能够提升患者的依从性，让更多的患者能够坚持治疗，从而获得更好的治疗效果。
业内专家表示，SMA 的治疗，近年来发展的很快，越来越多的新药获批，治疗的方案也越来越优化，这次高剂量方案的获批，将进一步改善 SMA 患者的生活质量，让他们能够更好的生活。
来源：FDA 官方公告
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