文：任泽平团队
AI 正在全方位重构生命科学。
这是一场医药研发效率的革命。过去传统药物研发受困于三个十定律，耗时 10 年、花费 10 亿美金，但是仅 10% 成功率。而今，以 AlphaFold 为代表的AI 模型，将新药研发的试错成本、时间大幅降低，效率大幅提升。
AI 的触角已不再局限于实验室，更延伸至 手术机械臂、医学影像、数字化诊疗 等领域。创新药、医疗影像、手术机器人，都是全新的医疗新质生产力。
如果说 AI 拓展了人类的智力边界，那么 AI 医疗则通过破解生命密码，拓展了人类的生命长度。活得长，活得好，AI 正在重塑人类的生命极限。
1 全球 AI 医疗加速爆发，创新药领跑
全球 AI 医疗市场规模加速扩容。行业呈现三大特征：
一是全球科技巨头入场，算力成为新医疗的“水电煤”。以英伟达、谷歌、微软为代表，正在从底层重构医疗基础设施。比如 英伟达推出的 BioNeMo 平台 ，已成为全球生物医药的算力引擎，提供给安进、罗氏等顶级药企使用； 谷歌的 DeepMind 发布的 AlphaFold 3，进一步破解了生命分子的结构预测难题，被视为生物学界的 ChatGPT 时刻。
二是融合。IT 信息技术 +BT 生物技术深度融合，交易与合作跨越国界。2025 年全球 AI 医疗相关融资与并购交易额突破新高。
跨国药企如赛诺菲、辉瑞狂砸数十亿美元与 AI 初创公司绑定。比如赛诺菲与 AI 生物技术公司 Earendil 达成高达 25 亿美元的合作，利用 AI 平台开发针对自身免疫疾病的双特异性抗体。与 Atomwise 达成潜在价值超 10 亿美元的合作，利用其 AtomNet 深度学习平台，在缺乏历史数据的情况下进行小分子药物设计。2025 年 12 月扩大与 Dren Bio 的合作，总值 17 亿美元，开发 B 细胞耗竭疗法，与韩国 ADEL 公司达成 10.4 亿美元协议，布局阿尔茨海默症 AI 药物。
科技公司通过 AI 大模型直接切入临床诊疗与医院管理。比如 微软大规模推广其 Dragon Copilot，一个环境感知 AI，通过医患对话，自动生成符合医疗标准的结构化电子病历。最终将 Copilot 深度集成进全球最大的电子病历系统 Epic 和 Microsoft Fabric 医疗数据分析平台。
三是应用场景从单点突破走向全面。不仅是 AI 创新药研发，在全球范围内，AI 医学影像、AI 手术机器人 正在同步发展。
在此浪潮下，中国力量正在崛起。按 NextPharma 中国创新药出海数据，2025 年交易总额 1356 亿美元，首付款 70 亿美元，交易总数 157 起，较 2024 年的 519 亿美元大幅增长 161%。其中，双抗、ADC、GLP- 1 等前沿领域是交易热点。
AI 创新药可针对的病种范围广。一是针对肿瘤领域，针对肺癌、乳腺癌等实体瘤，AI 通过靶点预测、分子动力学模拟优化双抗与 ADC 的分子结构及偶联策略，提升对癌细胞的靶向杀伤潜力。二是针对神经系统的阿尔茨海默症、帕金森等退行性疾病 ，AI 设计出能穿透血脑屏障的分子，突破药物入脑瓶颈，解决长期缺乏有效疗法的难题； 三是针对代谢与慢病 ，比如在 GLP- 1 的减肥、糖尿病降糖赛道，AI 正加速通过虚拟筛选、生成式模型快速发现高活性候选分子，将药物从注射迭代为口服小分子，优化用药方案； 四是针对自身免疫与炎症，如红斑狼疮、溃疡性结肠炎等复杂疾病，AI 通过模拟免疫通路网络，筛选高特异性分子，有望替代传统激素疗法。五是针对感染性疾病 ，如耐药菌、新发病毒等，AI 能快速预测病原体变异，缩短广谱疫苗与特效药的研发周期； 六是针对罕见病，孤儿药研发，AI 通过整合小众靶点与单病例多组学信息，极大降低试错成本，让罕见病逐步有药可医。
AI 创新药应用空间大。AI 创新药正在从早期的靶点发现、化合物筛选，向临床试验设计、患者入组筛选等后端环节全产业覆盖。为癌症、神经退行性疾病等人类顽疾的治疗带来新曙光。
AI 创新药效率高。传统医药研发面临三个十定律：一款新药研发要耗时 10 年、耗资 10 亿美金、成功概率只有 10%。又慢、又贵、又难。AI 技术将试错成本大幅降低，药物研发效率指数级提升。
政策鼓励 AI 技术应用到医疗领域：
一是国家顶层战略设计支持。2025 年五部门联合印发 《关于促进和规范“人工智能 + 医疗卫生”应用发展的实施意见》，促进 AI 医药医疗从技术创新到商业落地。2024 年 7 月《全链条支持创新药发展实施方案》明确提出要利用人工智能、大数据等技术赋能药物研发， 旨在降低研发成本、缩短研发周期，强调要统筹公共和私人部门资源，推动数据资源共享，涵盖了研发、审批、进院、支付的全链条。2025 年 4 月工信部、卫健委等七部门联合发布 《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030 年）》明确提出到 2030 年，规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。要 借助 AI 辅助靶点筛选、化合物合成路径预测等技术革新传统研发模式。
二是打通了创新药从研发到用药的闭环。过去，AI 创新药，特别是 First-in-Class，往往研发成本高、技术附加值高，因此上市初期定价较高。在传统的按病种付费模式下，医院治疗一个病人的总费用被封顶了。如果医生开了 AI 创新药，可能直接导致该病例亏损。结果就是：药虽好，但医生不敢开，医院不敢进。针对进院难问题，2025 年 12 月落地的“基本医保 + 商保”双目录模式，建立了三除外机制：不计入药占比、不计入医保总额、不纳入 DRG/DIP 控费。这意味着，未来高价值的 AI 创新药有了独立的支付通道。
三是地方政策支持。2025 年，地方政府开始给出真金白银的补贴。北京、上海等地设立生物医药专项产业基金，明确 对 AI 制药平台的算力成本给予直接补贴。利润北京发布的《高精尖产业发展资金实施指南》，推出算力补贴，支持企业租用算力进行模型训练，补贴金额最高可达实际算力费用的 20%，单家企业最高补贴 3000 万元。上海提供模型补贴，最高 500 万元；算力市级最高 30% 租金补贴，市区协同可实现 1 年、最高 100% 租金补贴。《上海市发展医学人工智能工作方案》中明确支持将 AI 深度融合入临床诊疗和药物研发全流程。
四是鼓励创新药出海。支持本土企业开展国际多中心临床试验，推动国产创新药在欧美发达国家同步研发与上市。2025 年，License-out 对外授权持续成为中国创新药国际化的主流模式 之一，全年对外授权交易总额创历史新高，同时联合开发、自主出海等深度合作模式快速兴起。比如上海部分区的政策，对取得美国 FDA 或欧盟 EMA 注册批件并实现销售的创新药，最高可给予 1000 万元支持。
在此背景下，一批中国领军的 AI 创新药企业跑出来了：
比如 英矽智能 的全球首款由 AI 设计的治疗 特发性肺纤维化 药物，已在 2025 年完成 2a 期临床研究并取得积极结果，验证了 AI 制药的临床有效性。英矽智能 2026 年 1 月在港交所上市，2025 年 11 月与礼来达成了一项潜在价值超 1 亿美元的合作。
再比如 晶泰科技 旗下专注于生物药研发的AI 双抗研发平台 Ailux，实现了从传统的小分子 AI 研发向更复杂的大分子抗体 AI 研发。2025 年 11 月，礼来与晶泰科技达成最高总价值 3.45 亿美元的合作，利用 Ailux 平台发现和开发双特异性抗体。
恒瑞 通过自建 AI 药物设计中心，利用 AI 模型优化 ADC 抗体偶联药物的连接子与载荷结构。2025 年成功将多款 AI 辅助研发的 ADC 创新药授权给默克。
2 AI 创新药的科学原理和客观挑战
传统的新药研发像“在大海里捞针”，而 AI 技术介入，将这一过程彻底转变。AI 通过深度学习、生成式模型等技术，从根本上重构了药物发现的底层逻辑：从只能做实验转向了大数据驱动发现。
先要搞懂药物研发的基本逻辑。以癌症为例，癌症就像身体里的一把“锁”坏了，这就是“靶点”，我们需要造一把“钥匙”去修好它，这就是“先导化合物”。
在传统制药逻辑下，这极其困难：首先，你很难看清“锁”的内部结构，寻找靶点难度极大；其次，为了配钥匙，科学家只能在浩如烟海的已知化合物库里，大海捞针，一个个去试，去筛选。这有点像碰运气、试错，效率很低。
现在，AI 在 3 个环节发挥了革命性改变：
第一步是解决了“找准锁”的问题。药物研发的核心靶点大多数都是蛋白质，只有搞清楚了蛋白质的 3D 结构，才能设计出完美匹配的药物分子。以前科学家要弄清蛋白质 3D 结构非常难，现在像谷歌旗下的 DeepMind 开发的 AlphaFold 这样的 AI 模型， 能够以高准确性预测蛋白质的三维结构，有效地解决了蛋白质折叠问题这个过去的重大挑战。这就相当于 AI 帮我们开了天眼，直接看清了“锁芯”靶点的构造。
第二步是解决了“配钥匙”的问题，这就是 AI 分子设计，更对症下药、“配钥匙”的效率更高。理论上存在的化合物数量无穷大，甚至超过宇宙中的原子数量，人类无法穷尽筛选。有了 AI 技术，就不需要再去大海捞针了。利用生成式 AI、采用“药物从头设计”的方法，模型可以根据靶点结构，生成全新的、从未存在过的分子结构。设计出数百万种候选分子，并筛选出结合力最强的前几十种，直接跳过了传统长达 3 - 5 年的筛选期。这就相当于把开锁的钥匙也就是治疗绝症的创新药直接造出来了，这种方法更直接、更快、成本更低。
第三步是用 AI 给创新药物“排毒”。很多药进到人体内有毒，或者根本无法吸收。这是新药研发失败率最高的关节。AI 利用深度学习算法，基于历史药物数据库，预测新分子的 ADMET 性质，即吸收、分布、代谢、排泄、毒性。AI 能计算出药是否会导致肝毒性或心脏副作用，从而在早期淘汰掉 90% 的不合格分子，极大地节省了后期临床试验的成本。
也就是说 AI 创新药的本质，是将微观世界的生物学问题（蛋白质与分子的相互作用），转化为计算机领域的数学问题（高维空间的特征匹配）。
过去传统模式其实及时不断试错，要合成成千上万个化合物，挨个在实验室里试，看哪个能起作用。效率极低，成功率仅为 0.01%。
现在 AI 模式是学习海量的生物医药数据，包括基因组学、蛋白质结构、临床数据，构建出人体生物系统的数字孪生模型，在虚拟空间中先完成筛选和验证，再回到实验室确认。
尽管前景广阔，但我们必须清醒地认识到，AI 制药还有三座大山要翻越：数据、黑箱、临床。
第一座大山是制药数据质量。AI 的燃料是数据。公开数据库中的数据往往不完整，而且因为实验标准不一、一致性差，“喂”给 AI 的“口粮”质量不高，将会影响 AI 模型训练效果。
第二座大山是 AI 制药模型。现有的深度学习模型很多是“黑箱”，擅长发现“相关性”，但难以确定“因果性”。而制药是容错率最低的科学，关系人的安全，行业正在向可解释性 AI 演进，确保药物研发知其然、更知其所以然。
第三座大山是临床试验。AI 目前只是加速了前期药物发现，但它能否通过临床试验，大规模用在人身上，还需要时间的检验。通过数字化临床试验提升患者招募与数据匹配效率，已成为行业突破口。
3 未来 AI 医疗的四大突破性机遇
3.1 第一大机遇：AI 制药、创新药
未来 AI 医疗的第一大应用是：AI 辅助药物发现。这是目前医药领域壁垒最高、且最具爆发力的应用场景。
随着生成式 AI 的成熟，药物研发将彻底告别碰运气时代。
第一，从市场规模看，AI 制药具有万亿级经济空间。癌症、阿尔茨海默症等绝症是人类寿命的拦路虎。AI 通过精准找靶点和分子生成，将攻克这些曾经无药可医的疾病。未来，人类寿命上限有望突破 120 岁，由此衍生的抗衰老、健康管理市场规模巨大。
第二，AI 制药也是医药工业化的最强驱动。AI 介入之前，制药是手工作坊式的。但 AI 改变了整个行业的生产逻辑：为了筛选最佳分子，需要计算数亿种可能性。这迫使药物研发必须像流水线一样高效。
目前的 AI 制药供应链主要分为三个关键环节：
环节一：算力与算法基建。这一环节的企业提供核心动力。参与方包括晶泰科技、英矽智能等平台型独角兽，以及华为等科技巨头提供的底层算力支持。
环节二：创新药 Biotech 企业。这是产业链中弹性最大的环节。利用 AI 平台开发出 First-in-class 管线，进行临床验证。
环节三：CXO 研发外包。负责高效率的合成与测试。AI 技术带来的研发爆发，具备高端测试能力的 CXO 龙头的效率将大幅提升。
3.2 第二大机遇：AI 精准诊断、医疗影像与基因测序
未来 AI 医疗的第二大应用是：AI 精准诊断。
AI 赋能医疗影像能够解决两大痛点：
一是解决医疗资源不均问题。中国医疗资源分布极度不均，三甲医院人满为患，基层医院门可罗雀。AI 通过学习千万级病例，其阅片准确率已媲美专家。未来，AI 影像设备能以专家级的水平自动读片、诊断，覆盖更多基层医疗机构。
二是设备软硬件一体化。未来的 CT、MRI 不再只是成像工具，而是集成了诊断功能的智能终端。联影医疗、迈瑞医疗等企业正在加速这一进程，将 AI 能力下沉到县乡一级，解决基层“有设备、无人懂”的痛点。
除了影像，AI 也在重构基因测序。AI 能加速测序流程，提升测序精度。2025 年美国人类遗传学学会上，谷歌 DeepVariant 的 AI 算法与华大智造的 DNBSEQ-T1+ 测序平台结合。传统测序在均聚物等复杂区域极易出错，而 AI 专项模型将这些区域的错检位点数量直接降至近乎为零，这意味着无数曾经被漏诊的遗传病因现在能被精准捕捉。
3.3 第三大机遇：AI 医疗信息化，超级医疗 APP
未来 AI 医疗的第三大机遇是：临床决策支持、医疗信息化、医疗大数据、超级医疗 APP。
随着通用大模型技术的成熟，医疗信息化正迎来从传统的数据存储、流程管理向深度数据价值挖掘转变，让 应用场景深化。 AI 不再局限于单一的辅助诊断，开始全面渗透至 电子病历整合、个性化健康咨询、以及医院精细化管理 等核心环节。通过连接院内异构数据与健康应用，AI 能够生成个性化健康建议，显著提升医疗服务的可及性与效率。
AI 也能推动临床决策的智能化。面对海量的医学文献和不断更新的诊疗指南，医生很难凭借人脑完全掌握。AI 大模型天生擅长处理文本，能实时辅助医生制定最佳诊疗方案，减少误诊漏诊。
2026 年也是全球 AI 医疗商业化落地的关键。一方面，OpenAI 等全球领军企业推出针对医疗健康的垂类应用。如 ChatGPT Health，加速了行业标准的形成；另一方面，国内互联网大厂如 百度、腾讯、阿里 等积极布局“医疗 +AI”，C 端用户规模快速增长，验证了 AI 医疗深度融合的商业逻辑。比如 蚂蚁阿福，自 2025 年 6 月正式发布以来快速崛起，提供健康科普、报告解读、就诊咨询等上百项 AI 服务，更实现用户规模的快速突破，截至 2025 年 12 月月活跃用户已突破 1500 万，单日用户提问量超 1000 万。
3.4 第四大机遇：AI 手术机器人，精准医疗
未来 AI 医疗的第四大机遇是：AI 赋能的手术机器人。
直觉外科是全球手术机器人的代名词，其最新一代系统达芬奇 Da Vinci 5(DV5)标志着行业正式进入 AI 时代。DV5 最核心的升级不在机械臂，而在算力。其搭载的计算能力是上一代的 10000 倍。这种算力冗余是为了未来搭载高耗能的实时 AI 模型，实现术中实时导航、自动组织识别。达芬奇系统还能够智能手术分析，这就不仅仅在做手术，还在记录手术。它能捕捉并分析人体组织对器械的反馈数据，如牵拉力度、切割阻力等，结合 AI 算法，术后生成手术绩效报告。这相当于给医生配了一个 AI 教练，告诉医生哪里用力过猛、哪里操作可以更高效。
新系统还配有 Iris AI 影像分割，就是利用 AI 技术将患者术前的 CT/MRI 扫描数据转化为高精度的 3D 模型。医生在手术中可以在控制台上调出这个 3D 地图，像开车看导航一样避开关键血管和神经。
此外，强生等企业也有 AI 手术平台布局 。 强生的 Monarch 平台 实现电磁导航与 AI 融合，在支气管镜手术中，肺部结构像迷宫一样复杂。Monarch 利用 AI 算法结合术前 CT，生成一条虚拟路径，实时引导软体导管抵达肺部深处的微小结节。
美敦力收购了 Digital Surgery 公司，专注于手术视频的 AI 分析。系统会自动将长达数小时的手术视频切片，识别出切皮、缝合、止血等关键步骤，并对医生的操作规范性进行打分。
AI 辅助手术机器人，一是突破人类操作极限。传统外科手术依赖医生的手眼配合，受限于生理抖动和视野死角。AI 与机器人的结合，利用计算机视觉和力反馈技术，能够实现微米级的操作精度，让复杂的高难度手术变得标准化。二是远程医疗的物理载体。结合 5G、6G 低时延网络，AI 手术机器人让北京的专家可以为边疆的患者进行实时手术。这将彻底重构医疗服务的地理边界。
AI 医疗已不再是遥远的技术概念。未来十年，谁能率先用 AI 跑通“研发 - 临床”，谁就掌握了通往长寿时代的药匙。